佛山市某某旅行用品维修站
    • 网站首页
    • 公司简介
      公司简介
      企业文化
    • 产品展示
      汽车配件
      汽车音响
      汽车电瓶
    • 新闻动态
      公司新闻
      行业新闻
    • 成功案例
      成功案例
    • 客户服务
      售后服务
      技术支持
    • 人才招聘
    • 联系我们
      联系我们
      在线留言

    新闻动态Site navigation

    公司新闻
    行业新闻

    联系方式Contact


    地 址:联系地址联系地址联系地址
    电 话:020-123456789
    网址:nanchang.85627.cn
    邮 箱:admin@aa.com

    网站首页 > 新闻动态
    新闻动态Welcome to visit our

    天津尚德药缘ACT001获得美国FDA授予儿童罕见病资格

    分享到:
      来源:佛山市某某旅行用品维修站  更新时间:2025-07-11 12:10:13  【打印此页】  【关闭】

    天津尚德药缘ACT001获得美国FDA授予儿童罕见病资格

    2021-11-10 10:20 · 生物探索

    天津尚德药缘开发的天津ACT001获得美国FDA批准的儿童罕见病资格,即Rare Pediatric DiseaseDesignation,尚德授予简称RPDD。药缘

    近日,获罕天津尚德药缘开发的得美ACT001获得美国FDA批准的儿童罕见病资格,即Rare Pediatric DiseaseDesignation,国F格简称RPDD。儿童RPDD是病资申请和获得优先评审券PRV的资格证,PRV是天津美国FDA为了鼓励公司针对儿童罕见疾病开发新药,授予新药上市快速评审的尚德授予优先券。

    该RPDD是药缘针对一种儿童罕见疾病:带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤(DMG),以前往往称为更小范围的获罕弥漫性内生型脑桥胶质瘤,即diffuse intrinsicpontine gliomas,得美简称DIPG。国F格这种疾病好发于5-10岁的儿童儿童,因为无法手术切除处于脑干部位的肿瘤,该疾病的临床预后比较差。中位生存期仅9-12个月,2年生存率在10%-25%,长期生存率不足1%。DIPG的治疗没有获批的药物,连目前胶质瘤治疗的最佳药物替莫唑胺,也没有取得明显疗效。

    ACT001获得RPDD,主要支持数据来自于澳洲医生David Ziegler课题组治疗DIPG的临床试验结果,该结果以报告形式公布于2021年6月11日的SNO儿童脑瘤会议。

    在我国原创的候选新药中,ACT001是首个获得美国RPDD资格的品种,这是ACT001继2017年获得针对胶质母细胞瘤(GBM)的美国孤儿药资格,2018年获得GBM的欧盟孤儿药资格之后,获得的具有突破性的资质。

    ACT001是由尚德药缘全球独家开发的多靶点小分子免疫调节剂,ACT001在全球免疫调节剂中的独特优势是能够很好地穿过血脑屏障,并且能够可逆地开放血脑屏障,帮助其他药物提高入脑浓度。因此,ACT001主要用于颅内疾病的治疗,从而有效地避开全球竞争药物。

    ACT001作为免疫调节剂,同样具有多种潜在用途,目前在全球开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验,涵盖5种不同的用途,包括儿童弥漫性中线胶质瘤、复发胶质母细胞瘤、联合化疗治疗实体瘤脑转移瘤、视神经脊髓炎以及以特发性肺纤维化为主要入组对象的进行性纤维化性间质性肺疾病。

    ACT001在一定剂量范围内对正常细胞有抗氧化与抗炎的保护作用,在超高剂量下仍然有很好的安全性。

    参考资料:

    1.中国原创药实现“零”的突破,首获美国FDA授予的儿童罕见病资格

    上一篇:一套室内设计3D效果图做多久
    下一篇:U型橱柜设计图效果图

    相关文章

    • 装修效果图相关问题和答案
    • 四款简单好用的装修设计软件
    • 莆田云度车获北京新能源汽车首批号牌
    • 古筝房间装修设计与装饰
    • 男子起贪念盗窃电动车 警方循线追踪快速破案
    • 客厅柱子装修设计的艺术与技巧
    • 免费户型设计软件推荐
    • 手机房屋设计图制作技巧
    • 免费VR装修软件的使用体验
    • 2万元装修毛坯房效果图

    友情链接:

    • 三明在海峡工艺品博览会上再创佳绩
    • 三明一情侣闹纠纷 民警好心调解反被女方砍伤
    • 沙县官昌水库琅口电站完成扩容改造 增效显著
    • 特写:即使微弱,依然是光——福建泰宁山体滑坡夜救记
    • 永安:纺织二氧化碳无水染整实验取得成功
    • 三明8个社区入选省级充分就业星级社区
    • 泰宁县救援现场发现3处疑似有生命迹象
    • 永安开展食品安全专项检查 严密排查食品安全风险
    • 三明2015年度企业环境信用评价出炉 40企业上“黑榜”
    • 省高指省公司迅速响应、倾力支援泰宁灾害救援
    • 厦沙高速沙县段累计完成投资9.28亿元
    • 三明学院《香樟颂》获“传承曲艺人气奖”
    • 今年三明市全力推动工业项目做优做强
    • 三明首家会员制净菜上市体系:卖的蔬菜一整年不涨价
    • 守护莆田母亲河 绿色发展添动能
    • 探花论坛
    • 楼凤信息
    • 楼凤探花
    • 楼凤信息
    • 探花论坛
    • 探花社区
    • 楼凤探花
    • 探花社区
    • 楼凤社区
    • 楼凤社区
    公司简介|产品展示|新闻动态|成功案例|客户服务|人才招聘|联系我们

    Copyright © 2025 Powered by 佛山市某某旅行用品维修站   sitemap

    2.9394s , 7587.265625 kb